미국 · 보도자료 · BMRN · 2026-10-02 15:00
폼페병 5년 장기 임상서 보행거리 개선·폐기능 유지 입증
AI 핵심 요약
- 폼페병 3상 연장 연구 82명 대상 5년간 운동 및 호흡 기능 유지 확인
- 치료 경험군 5년차 보행거리 0.7%, 비경험군 4.5년차 10.5% 개선
- 폐활량 감소폭은 기존 치료군 -2.8%, 비경험군 -4.4%로 진행 억제
- 치료 관련 이상반응 51.2%, 중대한 이상반응 등으로 5명 투약 중단
긍정적 요인
- 기존 치료 실패군에서도 5년간 운동능력 방어 확인돼 처방 전환 유인 강화
- DMD 파이프라인 BMN 351 초기 데이터에서 디스트로핀 발현 확인
부정적 요인
- 장기 투약 중 이상반응으로 인한 치료 중단 5명(중대 부작용 2명) 발생
- 미국 라벨이 '기존 치료에 반응 없는 성인'으로 제한돼 시장 침투 한계
애널리스트 코멘트
이번 발표는 사노피의 넥스비아자임 등 기존 효소대체요법(ERT) 대비 5년간 장기 유효성과 안전성 데이터를 확보했다는 점에서 상업적 방어력을 입증했습니다. 다만 이미 승인된 약물의 확장 데이터라 단기 주가 견인력은 제한적이며 당일 주가도 -0.46%로 차분했습니다. 고평가(PER 158.9배) 상황에서 신규 처방 매출 성장세가 실적으로 확인되어야 합니다.
